# Efficacy and safety of romiplostim N01 for refractory aplastic anemia: a retrospective single‑center study

## TL;DR

A new drug called romiplostim N01 shows promising results in treating hard-to-cure blood disorders with good safety and quick effects.

## Contribution

Romiplostim N01 demonstrates efficacy and safety in refractory aplastic anemia patients previously unresponsive to standard treatments.

## Key findings

- 71.9% of patients showed improvement after 3 months of romiplostim N01 treatment.
- The drug had a rapid onset of action with a median time to blood response of 1 month.
- No severe side effects or clonal evolution were observed during treatment.

## Abstract

罗普司亭N01（QL0911）是一种新型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），其在既往多线治疗失败的难治性再生障碍性贫血（AA）中的应用资料尚有限。本研究回顾性分析2024年5月至12月在北京协和医院接受罗普司亭N01治疗的32例难治性AA患者的临床结局，这些患者既往均接受环孢素A及至少2种口服TPO-RA足量、足疗程治疗无效，且本次罗普司亭N01治疗时间≥3个月、随访时间≥6个月。入组患者中位年龄62（24～79）岁，男性11例（34.4％），30例为输血依赖性非重型AA，2例为重型AA；罗普司亭N01中位治疗时间为5（3～10）个月，中位随访时间为6（6～10）个月。治疗3个月、6个月及末次随访时的总反应率分别为71.9％、75.0％和75.0％，完全反应率分别为28.1％、28.1％和31.2％；达到血液学反应和完全缓解的中位时间分别为1（1～4）个月和3（1～4）个月，提示在难治人群中仍具有较快起效特点。随访期间共有14例（43.8％）发生不良反应，均为1级，经对症处理后好转，未导致减量或停药，亦未见治疗相关肝功能损害、血栓事件或死亡。曾获得疗效的患者中有3例在随访期内复发，2例新发骨髓增生异常综合征相关基因突变，未观察到阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆新发或扩增。上述结果表明，即使在既往接受足量环孢素A及多种口服TPO-RA治疗均无效的难治性AA患者中，罗普司亭N01仍可获得较高的血液学反应率且起效迅速，安全性良好，短期内未见明显克隆演化信号。