# Efficacy and safety of basiliximab in gastrointestinal chronic graft-versus-host disease

## TL;DR

This study explores the effectiveness and safety of basiliximab in treating gastrointestinal chronic graft-versus-host disease.

## Contribution

The study provides new evidence on basiliximab's use in GI-cGVHD, showing comparable safety and high remission rates.

## Key findings

- 88% of basiliximab-treated patients achieved complete remission.
- Basiliximab showed similar safety to other immunosuppressants with no new severe side effects.
- No significant difference in treatment efficacy between basiliximab and non-basiliximab groups.

## Abstract

初步探索巴利昔单抗治疗胃肠道（GI）慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的有效性及安全性。

回顾性病例研究。纳入2018年1月1日至2023年12月31日在北京大学血液病研究所接受移植后发生GI-cGVHD的患者，分析应用巴利昔单抗的有效率、起效时间、总生存（OS）率，以及中性粒细胞减少、贫血、血小板减少和感染的发生率。

纳入41例GI-cGVHD患者，中位随访时间622（112～2 418）d。所有患者初始治疗均包含糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂和（或）其他免疫抑制剂，如霉酚酸酯、间充质干细胞、西罗莫司等。巴利昔单抗治疗组（25例）患者基线腹泻级别为2～4级，其中2级4例，3级18例，4级3例。该组患者在初始治疗启动后中位时间6 d内启动了巴利昔单抗治疗，其中12例（48.0％）患者接受了4剂以上巴利昔单抗治疗。该组22例（88.0％）患者获得完全缓解。在获得完全缓解的患者中，15例（68.2％）在4剂内（含4剂）实现缓解。非巴利昔单抗治疗组（16例）基线腹泻级别较巴利昔单抗治疗组低（P<0.001），均为1～2级，其中1级12例，2级4例。所有患者均获得完全缓解。两组治疗有效率差异无统计学意义（88.0％对100.0％，P＝0.150）。巴利昔单抗治疗组和非巴利昔单抗治疗组2年OS率分别为75.4％和86.7％（P＝0.494），2年累积复发率分别为16.9％和14.3％（P＝0.913），2年非复发死亡率分别为14.2％和6.7％（P＝0.526）。巴利昔单抗治疗组未观察到新发的3～4级肝肾功能异常、细胞因子释放综合征。该组中性粒细胞减少、贫血和血小板减少的发生率分别为24.0％、28.0％和28.0％。任何感染、病毒感染、细菌感染和真菌感染的发生率分别为52.0％、36.0％、32.0％和4.0％。

巴利昔单抗可用于治疗GI-cGVHD，且其血液学不良反应和感染性不良事件发生率与其他全身性免疫抑制剂相当。该研究结果为GI-cGVHD患者提供了潜在治疗选择，但仍需进一步前瞻性大样本临床研究验证其安全性。