Identify the factors associated with treatment-free remission outcomes after imatinib discontinuation in children and adolescent patients with chronic myeloid leukemia

TL;DR

This study identifies factors that influence treatment-free remission after stopping imatinib in children and adolescents with chronic myeloid leukemia.

Contribution

The study reveals that the duration of deep molecular response before imatinib discontinuation is a key predictor of treatment-free remission in young CML patients.

Findings

Patients with a deep molecular response for at least 72 months before stopping imatinib had significantly higher treatment-free remission rates.

The overall treatment-free remission rate was 58.3% after a median follow-up of 38 months.

Longer imatinib treatment duration and longer deep molecular response were associated with better outcomes.

Abstract

分析影响儿童及青少年慢性髓性白血病（CML）患者停用伊马替尼（IM）后无治疗缓解（TFR）结局的相关因素。

回顾性纳入2016年12月1日至2024年9月27日国内8家血液中心停用IM且具有明确停药结局的36例儿童及青少年CML患者，分析其临床特征及停药后治疗反应的演变。使用单因素分析和多因素Cox比例风险回归模型评估影响停用IM治疗CML患者TFR结局的相关因素。

36例患者，男17例，女19例。确诊CML时和停用IM时中位年龄分别为11（5，16）岁和20（14，25）岁。IM治疗至首次获得深层分子学反应（Deep molecular response，DMR）的中位时间21（13，38）个月。停IM前，IM中位治疗96（84，121）个月，DMR持续时间74（63，89）个月。停用IM后中位随访38（15，68）个月，6、12、24、36个月时的累积TFR率分别为74.1％、60.7％、60.7％、56.0％，总体的TFR率为58.3％。15例患者在中位停IM治疗5（3,11）个月失去主要分子学反应（MMR）。15例失去MMR患者全部重启酪氨酸激酶抑制剂治疗，13例重启IM治疗，2例重启达沙替尼治疗。至随访结束，13例（86.7％）患者在中位治疗5（3,17）个月重获DMR，至末次随访无患者出现疾病进展。2例（5.6％）患者发生停药综合征。单因素分析结果显示：停IM前IM治疗时间≥100个月组患者的TFR率较<100个月组显著升高（82.4％对36.8％，P＝0.017），停IM前DMR持续时间≥72个月组患者的TFR率较<72个月组显著升高（84.2％对29.4％，P＝0.003）。多因素分析结果显示：停药前DMR持续时间是影响儿童及青少年CML患者停IM治疗后TFR结局的独立影响因素（HR＝5.419，95％CI：1.524～19.272，P＝0.009）。

DMR持续时间显著影响儿童及青少年CML患者停IM治疗后TFR结局。停IM前维持DMR≥72个月者TFR率显著提高。

Figures