# Clinical efficacy and safety of Octocog alfa in Chinese patients with hemophilia A: One-year follow-up results from the Antihemophilic Factor Hemophilia A Outcome Database（AHEAD）study

## TL;DR

This study evaluates the effectiveness and safety of Octocog alfa in Chinese hemophilia A patients over one year, showing improved joint health and reduced bleeding.

## Contribution

The study provides new evidence on the clinical outcomes of Octocog alfa in Chinese hemophilia A patients using a one-year follow-up.

## Key findings

- Preventive treatment with Octocog alfa significantly reduced joint bleeding rates in hemophilia A patients.
- Patients receiving preventive treatment showed greater improvement in joint health scores compared to on-demand treatment.
- Only 14.9% of patients reported adverse events, with no significant inhibitor formation observed.

## Abstract

评估AHEAD研究（NCT02078427）中接受重组人凝血因子Ⅷ（Octocog alfa）治疗的中国血友病A（HA）患者的长期疗效与安全性。

AHEAD研究中国组患者入组截止至2021年1月，数据统计截止至2022年7月15日，主要评估指标包括吉尔伯特（Gilbert）评分、血友病关节健康评分（HJHS）∶总体步态评分、年化出血率（ABR）、年化关节出血率（AJBR）和不良事件（AE）。

本研究纳入168例HA患者，其中113例患者接受预防性治疗，53例接受按需治疗。患者平均年龄为（21.40 ± 13.37）岁，均为男性。与基线相比，预防性治疗组中间型HA患者1年随访期的HJHS：全球步态评分显著降低（P＝0.01）；按需治疗组患者HJHS∶总体步态评分显著降低（P＝0.008）；预防性治疗组患者平均Gilbert评分的降低幅度高于按需治疗组（28.6％对18.2％）。预防性治疗组HA患者1年随访期ABR评分的平均值显著降低（3.70对7.78，P＝0.01），尤其是重型HA患者（2.14对8.98，P＝0.006）和儿童HA患者（2.1对4.73，P＝0.03）。接受预防性治疗的中剂量组HA患者1年随访期ABR评分显著降低（P＝0.015）。1年随访期内25例患者（14.9％）报告了39次不良事件，仅1例患者报道FⅧ抑制物与治疗相关。

接受Octocog alfa预防性和按需治疗HA患者的关节活动能力均有改善。接受预防性治疗的患者出血情况的改善具有统计学显著性，尤其是重型HA患者和儿童HA患者。