# Effectiveness and safety of belumosudil in 20 patients with severe chronic graft-versus-host disease

## TL;DR

This study evaluates the effectiveness and safety of belumosudil in treating 20 patients with severe chronic graft-versus-host disease.

## Contribution

The study provides new clinical evidence on belumosudil's efficacy and safety in a real-world cohort of severe cGVHD patients.

## Key findings

- A total response rate of 90% was observed, with all patients achieving partial remission.
- 80% of patients showed clinically meaningful improvement in symptoms within 3 months.
- The treatment was associated with a high failure-free survival rate of 79.6%.

## Abstract

评估贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的疗效和安全性。

收集2023年5月至2024年3月期间在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院接受贝舒地尔治疗的cGVHD病例，回顾性分析治疗的总缓解率、各器官缓解率、起效时间、Lee症状量表（LSS）得分变化、糖皮质激素的减量或停用、无失败生存（FFS）以及不良事件发生情况。

共纳入20例接受贝舒地尔治疗的cGVHD患者，男15例，女5例，中位年龄34.5（12～67）岁，其中3例患者≤18岁。所有患者均为重度cGVHD，18例（90.0％）患者≥4个器官受累。既往中位治疗线数为4线，其中15例（75％）既往接受过芦可替尼治疗。所有患者接受贝舒地尔200 mg每日1次联合其他cGVHD系统性治疗。总缓解率为90.0％（95％ CI：68.3％～98.8％），均为部分缓解，所有受累器官均有患者实现完全缓解。中位起效时间为1.6（0.9～8.4）个月。中位随访5.0（1.4～9.8）个月。16例（80.0％）患者在3个月时LSS评分达到临床意义的改善，42.6％（6/14）的患者减少了糖皮质激素用量，无失败生存率为79.6％（95％ CI：61.4％～100.0％）。治疗期间2例患者发生≥3级不良事件。

贝舒地尔对重度cGVHD患者具有良好的疗效和安全性。