# Efficacy of venetoclax combined with hypomethylating agents in the treatment of patients newly diagnosed with core binding factor acute myeloid leukemia intolerant to intensive induction therapy

## TL;DR

This study examines the effectiveness of combining venetoclax with hypomethylating agents in treating a specific type of leukemia in patients who cannot tolerate standard intensive therapy.

## Contribution

The study introduces venetoclax combined with hypomethylating agents as a novel treatment strategy for CBF-AML patients intolerant to intensive therapy.

## Key findings

- Venetoclax combined with hypomethylating agents achieved a 62.9% complete remission rate in inv(16) patients.
- Patients with the CBFβ::MYH11 fusion gene responded better to the treatment than those with RUNX1::RUNX1T1 fusion.
- Only 25% of t(8;21) patients achieved complete remission with the treatment.

## Abstract

探究维奈克拉（Ven）联合去甲基化药物（HMA）在不能耐受强化诱导治疗的核心结合因子相关急性髓系白血病（CBF-AML）中的疗效。

回顾性纳入2020年1月至2023年6月期间在苏州大学第一附属医院血液科接受Ven联合HMA作为诱导治疗的所有初治且年龄小于60岁的CBF-AML患者。收集患者的基本特征，比较分析患者的治疗反应。

共纳入70例初诊时采用Ven联合HMA诱导治疗方案的患者，男38例，女32例，中位年龄43（34～55）岁。首个化疗周期结束时，70例CBF-AML患者中共有44例（62.9％）达完全缓解或血细胞未完全恢复的完全缓解（CR/CRi），16例（22.9％）达部分缓解，10例（14.2％）未缓解。32例t（8;21）阳性的AML患者中仅有8例（25.0％）达到CR/CRi，其中3例患者（3/8，37.5％）可测量的残留病（MRD）仍为阳性；而38例inv（16）患者中，36例（94.7％）达CR/CRi，其中12例（12/36，33.3％）为MRD阳性。携带CBFß::MYH11融合基因的患者对Ven联合HMA诱导方案的应答率明显高于携带RUNX1::RUNX1T1融合基因的患者（P<0.01）。

Ven联合HMA作为一种新的治疗策略，在inv（16）患者中有显著的疗效，但在t（8;21）患者中缓解率相对较低。