# Efficacy of ruxolitinib and prognostic factors in patients with myelofibrosis stratified by age

## TL;DR

This study examines how age affects the treatment outcomes and genetic profiles of myelofibrosis patients treated with ruxolitinib.

## Contribution

The study identifies age-related differences in clinical features and genetic mutations in myelofibrosis patients and evaluates ruxolitinib efficacy across age groups.

## Key findings

- Patients over 65 had higher JAK2 mutations and more comorbidities compared to younger groups.
- Ruxolitinib showed similar efficacy and safety across all age groups, with over 40% achieving spleen reduction and symptom improvement.
- Age, anemia, and TP53 mutations were identified as independent risk factors for shorter survival in treated patients.

## Abstract

分析不同年龄分组的骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）患者的临床特征、染色体核型及基因突变特点，比较芦可替尼治疗不同年龄分层MF患者的疗效、安全性及预后影响因素。

纳入2017年1月1日至2024年7月1日期间在山东大学齐鲁医院血液科接受芦可替尼治疗的188例MF患者，根据患者的诊断年龄分为≤55、56～65、>65岁三组，比较不同年龄组患者的临床特征、染色体及基因突变特点，评价疗效及安全性，利用Cox风险回归模型进行单因素和多因素分析明确影响总生存期的相关因素。

>65岁组基础合并症较多、治疗前症状负荷较重、白细胞计数较高、JAK2基因突变检出率及突变频率较高、CALR基因突变检出率较低，56～65岁组非驱动基因突变检出率较高。芦可替尼治疗后，≤55岁、56～65岁和>65岁组分别有50.9％（27/53）、43.5％（27/62）、45.5％（20/44）的患者获得左肋缘下可触及脾脏长度较基线减少≥50％（P＝0.720），54.0％（27/50）、60.3％（41/68）、66.7％（34/51）的患者获得MPN-10症状评分总分降低≥50％（P＝0.429）。最常见的血液学不良反应为贫血和血小板减少，非血液学不良反应为电解质紊乱、转氨酶升高和肺部感染。多因素分析结果显示，年龄增加、血红蛋白值降低、骨髓原始细胞比例≥1％、无JAK2突变、存在染色体核型异常、≥2个高分子风险突变、TP53突变阳性是接受芦可替尼治疗MF患者总生存期的独立危险因素。

不同年龄组MF患者的临床特征和基因突变存在异质性，但具有相似的芦可替尼疗效及不良反应发生率。