# Delayed physical growth and related factors in pediatric patients with transfusion-dependent thalassemia

## TL;DR

This study examines delayed physical growth in children and adolescents with transfusion-dependent thalassemia and identifies factors like low family income and high iron levels as key contributors.

## Contribution

The study provides new insights into the relationship between socioeconomic factors, treatment patterns, and growth outcomes in TDT patients in China.

## Key findings

- 26.0% of TDT patients showed growth delay, and 22.8% were underweight based on BMI.
- Low family income and high serum ferritin levels were significant risk factors for growth delay.
- Longer disease duration was associated with higher BMI underweight rates in adolescents.

## Abstract

调查输血依赖型地中海贫血（TDT）儿童及青少年的身高、体重发育情况，分析治疗、经济相关因素对体格发育的影响。

基于中国医学科学院血液病医院基因治疗TDT临床研究的专病数据库，收集2023年10月至2024年5月期间，338例TDT儿童及青少年的身高、体重发育情况，家庭经济状况及病案资料，并通过《7岁以下儿童生长标准》《7～18岁儿童青少年身高发育等级评价》及《中国居民膳食指南》对儿童及青少年年龄别身长/身高和年龄别体重指数（BMI）进行分级评价。采用Logistic回归分析家庭经济状况、疾病治疗等因素对年龄别身长/身高和年龄别BMI的影响。

338例患者中儿童118例、青少年220例，男192例、女146例，中位年龄12（0.8～18）岁，中位确诊年限10.3（0.5～17.9）年，其中α型、β型、αβ复合型分别为21例（6.2％）、288例（85.2％）、29例（8.6％）。患儿家庭月收入集中在3 000～5 000元（39.9％）、5 001～<10 000元（34.9％）；67.2％家庭医疗月支出<3 000元。75.5％的TDT儿童及青少年首次输血年龄在1岁以内，儿童组和青少年组输血前HGB水平≤70 g/L分别占4.2％和6.4％。青少年组输血频率<4周1次、每月输注>2 U红细胞、血清铁蛋白（SF）≥5 000 µg/L、接受去铁治疗和脾切除的比例均显著高于儿童组，差异均有统计学意义（均P<0.05）。338例TDT儿童及青少年中，生长发育迟缓率为26.0％，BMI消瘦率为22.8％，同时存在生长发育迟缓和BMI消瘦率为8.9％。儿童组和青少年组生长迟缓率分别为22.9％和27.7％，差异无统计学意义（P＝0.402）；青少年组BMI消瘦率明显高于儿童组（26.8％对15.3％，P＝0.023）。多因素回归显示，家庭月收入低于10 000元（5 001～<10 000元：OR＝5.49，95％CI： 1.48～35.76；3 000～5 000元：OR＝6.87，95％CI： 1.88～44.60；<3 000元：OR＝9.29，95％CI： 2.20～64.77）、输血前HGB≤70 g/L（OR＝3.25，95％CI： 1.07～10.18）、SF≥5 000 µg/L（OR＝3.04，95％CI： 1.20～7.70）均为生长迟缓的危险因素；确诊年限长为BMI消瘦的危险因素（OR＝1.10，95％CI： 1.01～1.20）。

SF≥5 000 µg/L、输血前HGB≤70 g/L、家庭月收入低或确诊年限长的TDT儿童及青少年更容易出现体格发育迟缓。