# Efficacy and safety analysis of venetoclax in combination with multidrug chemotherapy in patients with newly diagnosed acute leukemia of ambiguous lineage

## TL;DR

This study shows that combining venetoclax with chemotherapy is effective and safe for treating newly diagnosed acute leukemia of ambiguous lineage.

## Contribution

The study provides new evidence on the efficacy and safety of venetoclax-based combination therapy for ALAL patients.

## Key findings

- All 13 patients achieved complete remission after induction therapy with venetoclax and chemotherapy.
- The 12-month overall survival rate was 64.5%, and the 12-month disease-free survival rate was 67.1%.
- Treatment-related adverse events were manageable, with no fatal bleeding or neurological side effects.

## Abstract

探讨维奈克拉（VEN）联合多药化疗治疗初诊未明系列急性白血病（ALAL）患者的疗效及安全性。

回顾性分析2021年6月至2024年7月在江苏省人民医院住院治疗的13例初诊ALAL患者的临床资料，13例患者的初始诱导治疗方案均为以VEN为基础联合多药化疗，其中VAA+P（VEN+阿扎胞苷/地西他滨+阿柔比星+醋酸泼尼松）方案治疗8例，V+IA（VEN+伊达比星+阿糖胞苷）方案治疗5例，FLT3突变患者联合FLT3抑制剂，Ph+患者联合酪氨酸激酶抑制剂治疗。分析患者的总生存（OS）期、无病生存（DFS）期及不良反应。

根据WHO造血与淋巴组织肿瘤分类第五版关于ALAL的免疫表型定义，13例ALAL患者包括T/髓系混合表型急性白血病（MPAL）4例，B/髓系MPAL 7例，ALAL-非特指型2例。其中4例B/髓系MPAL患者Ph（+），属ALAL特定的基因异常组别。3例患者存在FLT3突变（FLT3-TKD突变1例，FLT3-ITD突变2例）。于巩固治疗前评估VEN联合用药方案的诱导治疗效果：13例患者均获完全缓解（CR）。在随后的巩固治疗过程中，1例患者放弃治疗失访，9例患者进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），其中4例因移植后并发症死亡，5例无病生存。3例患者（年龄≥70岁）按原方案巩固治疗，其中2例无病生存，1例因白血病中枢神经系统浸润死亡。13例患者的中位OS期未达到，75％位OS期为12.0个月，12个月累积OS率为64.5％，所有患者的中位DFS期未达到，75％位DFS期为8.2个月，12个月累积DFS率为67.1％。VEN联合方案诱导治疗期间及治疗后所有患者均发生3级或4级血液学不良反应，包括中性粒细胞减少和血小板减少。所有患者经初始诱导治疗后造血功能恢复且无致死性大出血发生；无患者出现肿瘤溶解综合征及神经系统不良反应；同时无3级及以上脏器不良反应发生（患者治疗前基础病除外）。

VEN联合多药化疗治疗初诊ALAL的疗效值得肯定且治疗的相关不良反应可耐受。