# Analysis and summary of clinical characteristics of 289 patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in Zhejiang Province

## TL;DR

This study analyzed 289 PNH patients in Zhejiang Province, finding common symptoms and a 10-year survival rate of 84.4%.

## Contribution

A multi-center retrospective analysis of PNH clinical features and treatment outcomes in Zhejiang Province.

## Key findings

- Most patients were middle-aged, with fatigue and hemoglobinuria as common symptoms.
- The 10-year overall survival rate was 84.4%, comparable to other domestic studies.
- Common treatments included corticosteroids, blood transfusions, and immunosuppressants.

## Abstract

对浙江省阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的临床特征、治疗现状及其生存情况进行多中心回顾性分析，以提高对该疾病的认识和规范化诊治水平。

纳入了2005年9月至2023年5月就诊于浙江省20家医院的289例PNH患者，随访并收集数据，对其临床特点、诊治现状及生存情况进行分析。

289例PNH患者中男148例，女141例，中位发病年龄为45（16～87）岁，发病高峰年龄为20～49岁（57.8％）。中位血清乳酸脱氢酶（LDH）水平为1 142（604～1 925）U/L。其中经典型PNH占70.9％，合并骨髓衰竭性疾病（PNH/BMF）型占24.4％，亚临床型PNH占4.7％。病程中主要临床表现包括疲劳或无力（80.8％，235/289）、头晕（73.4％，212/289）、尿色加深（66.2％，179/272）和黄疸（46.2％，126/270）。常见的合并症为血红蛋白尿（58.7％）、肾功能损害（17.6％）、血栓（15.0％）。有82.3％患者接受糖皮质激素治疗，70.9％需要输血，30.7％使用免疫抑制剂，13.8％接受抗凝治疗，6.3％接受了异基因造血干细胞移植。10年总生存（OS）率为84.4％（95％CI 78.0％～91.3％）。

PNH患者好发于中青年，男女比例相当，临床常见表现为疲劳、头晕、血红蛋白尿、黄疸、肾功能损害、反复血栓等。本组患者的10年OS率和国内其他中心报道相当。