Analysis of the efficacy and prognostic factors of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with myelodysplastic syndrome with blastomycosis and survival comparison of different subtypes after the WHO 2022 reclassification

TL;DR

This study evaluates the effectiveness of allogeneic stem cell transplants for a type of bone marrow disorder called MDS-EB and compares outcomes across different subtypes under the new WHO 2022 classification.

Contribution

The paper introduces a survival comparison of WHO 2022 MDS subtypes after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.

Findings

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is effective for MDS-EB, with a 71.9% three-year overall survival rate.

MDS-IB1/IB2 patients had better survival and lower recurrence rates compared to MDS-biTP53 patients after allo-HSCT.

Single nucleated karyotype, high complication index, and severe intestinal GVHD are independent risk factors for poor survival.

Abstract

评估异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征伴原始细胞增多（MDS-EB）的疗效和预后影响因素，比较WHO2022分类不同亚型患者的预后。

纳入2006年10月至2022年12月在中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的282例MDS-EB患者，按照WHO 2022诊断标准重新分类为骨髓增生异常肿瘤伴原始细胞增多1型/2型（MDS-IB1/IB2）（222例）、MDS伴纤维化（MDS-f）（41例）和伴双等位基因TP53突变的MDS（MDS-biTP53）（19例）三组，对其临床资料进行回顾性分析。

①282例患者中位年龄46（15～66）岁，男191例，女91例，MDS-EB1 118例（42％），MDS-EB2 164例（58％）。②282例MDS-EB患者中256例（90.8％）移植后获得造血重建，原发植入功能不良11例（3.9％），继发植入功能不良15例（5.3％）。移植后100 d急性移植物抗宿主病（GVHD）累积发生率为（42.6±3.0）％，Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD累积发生率为（33.0±2.8）％；移植后1年慢性GVHD累积发生率为（31.0±2.9）％。移植后128例（45.4％）患者发生巨细胞病毒（CMV）感染，63例（22.3％）患者发生菌血症，35例（12.4％）患者发生肺部真菌感染，17例（6.0％）患者发生EB病毒感染。③移植后中位随访时间为22.1（19.2～24.7）个月，3年总生存（OS）率、无病生存（DFS）率分别为71.9％（95％CI 65.7％～78.6％）、63.6％（95％CI 57.2％～70.7％），3年非复发死亡率（NRM）为17.9％（95％CI 13.9％～22.9％），3年累积复发率（CIR）为9.8％（95％CI 6.7％～13.7％）。影响移植后OS的独立危险因素包括单体核型（MK）（P＝0.004，HR＝3.26，95％CI 1.46～7.29）、造血干细胞移植合并症指数（HCI-CI）≥3分（P<0.001，HR＝2.86，95％CI 1.72～4.75）、发生Ⅱ～Ⅳ度肠道急性GVHD（P<0.001，HR＝5.94，95％CI 3.50～10.10）。④MDS-IB1/IB2组移植后3年OS率、DFS率均优于MDS-biTP53组［OS：72.0％（95％CI 63.4％～80.7％）对46.4％（95％CI 26.9％～80.1％），P＝0.020；DFS：67.4％（95％CI 60.3％～75.3％）对39.7％（95％CI 22.3％～70.8％），P＝0.015］，3年CIR低于MDS-biTP53组［7.3％（95％CI 4.3％～11.4％）对26.9％（95％CI 9.2％～48.5％），P＝0.004）］。MDS-IB1/IB2组、MDS-f组、MDS-biTP53组移植后3年NRM分别为16.7％（95％CI 12.1％～22.1％）、20.5％（95％CI 9.4％～34.6％）、26.3％（95％CI 9.1％～47.5％）（P＝0.690）。

allo-HSCT是MDS-EB的有效治疗手段，单体核型、HCI-CI、Ⅱ～Ⅳ度肠道急性GVHD是影响患者OS的独立危险因素。WHO 2022分类有助于区分不同亚组患者allo-HSCT后疗效，allo-HSCT能够改善MDS-f患者的不良预后，但MDS-biTP53患者移植后复发风险较高。

Figures