# Clinical efficacy of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for myelodysplastic syndrome-evolved acute myeloid leukemia

## TL;DR

This study evaluates the effectiveness of allogeneic stem cell transplants in treating a type of blood cancer called MDS-AML, finding moderate survival rates and identifying risk factors.

## Contribution

The study provides new insights into the clinical outcomes and risk factors for allogeneic stem cell transplantation in MDS-AML patients.

## Key findings

- One-year overall survival was 75.8%, with a 12.7% cumulative relapse rate.
- Higher HCT-CI scores and MRD positivity were identified as significant risk factors for poor outcomes.
- Chronic GVHD was found to be a protective factor for survival.

## Abstract

评估异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征转化急性髓系白血病（MDS-AML）的疗效。

收集2018年1月至2022年8月在中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的MDS-AML患者，对其临床资料进行回顾性分析。

54例患者纳入研究，男26例，女28例，中位年龄46（9～57）岁。53例患者获得粒系造血重建。中位随访597（15～1 934）d。移植后1年总生存（OS）率、无病生存（DFS）率分别为（75.8±5.8）％、（72.1±6.1）％，累积复发率（CIR）为（12.7±4.9）％，非复发死亡率（NRM）为（17.1±5.2）％；移植后3年OS率、DFS率分别为（57.8±7.5）％、（58.1±7.2）％，CIR为（23.2±6.6）％，NRM为（23.7±6.6）％。急性移植物抗宿主病（aGVHD）累积发生率为（57.5±6.9）％，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）累积发生率为（48.4±7.7）％。单因素分析显示，移植前造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）评分≥2分、造血植入时骨髓微小残留病（MRD）阳性、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD、发生细菌/真菌感染以及未发生cGVHD是影响OS的不良因素（P<0.05）。多因素因素分析显示，HCT-CI评分≥2分（P＝0.001，HR＝6.981，95％CI 2.186～22.300）、造血植入时骨髓MRD阳性（P＝0.010，HR＝6.719，95％CI 572～28.711）、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD（P＝0.026，HR＝3.386，95％CI 1.158～9.901）以及cGVHD（P＝0.006，HR＝0.151，95％CI 0.039～0.581）是影响OS的独立危险因素。

对于高复发风险的MDS-AML患者，可考虑早期进行allo-HSCT，移植后加强并发症的处理以及在患者病情允许下尽早开始维持治疗。