# Efficacy and safety analysis of venetoclax combined with hypomethylating agents for the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes in the real world

## TL;DR

This study evaluates the effectiveness and safety of combining venetoclax with hypomethylating agents for treating high-risk myelodysplastic syndromes in real-world patients.

## Contribution

The study provides real-world evidence on the efficacy and safety of venetoclax plus hypomethylating agents in high-risk MDS patients.

## Key findings

- The overall response rate was 62.2%, with a complete remission rate of 33.3% in high-risk MDS patients.
- Venetoclax responders had significantly longer median overall survival compared to non-responders.
- IPSS-R score and treatment response were identified as independent prognostic factors for survival.

## Abstract

探讨维奈克拉（VEN）联合去甲基化药物（HMA）治疗较高危［修订后国际预后评分系统（IPSS-R）评分>3.5分］的骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效及安全性。

纳入2021年3月至2022年12月于中国医学科学院血液病医院连续收治的共计45例应用VEN联合HMA方案治疗的较高危MDS患者，回顾性收集并分析临床资料，主要包括性别、年龄、MDS亚型、IPSS-R评分、治疗方案及疗效等，采用Kaplan-Meier法和Cox回归模型进行生存预后的单因素及多因素分析。

①共计45例MDS患者，其中91％患者为IPSS-R评分高危或极高危患者。按照国际工作组（IWG）2023版修订评价标准：总缓解率（ORR）为62.2％（28/45），完全缓解（CR）率为33.3％（15/45）。25例初治患者ORR为68％（17/25），CR率为32％（8/25）。20例非初治MDS患者ORR为55％（11/20），CR率为35％（7/20）。患者达最佳疗效中位周期数为1（1～4）个。②中位随访时间189 d，中位总生存（OS）期为499（95％ CI 287～711）d，患者死亡多因本病进展。VEN应答者中位OS期明显长于无应答者（499 d对228 d，P<0.001）。③多因素分析显示IPSS-R评分、对治疗反应为影响OS的独立预后因素；存在SETBP1基因突变可能延长患者住院时间（51.5 d对27 d，P＝0.017）。

VEN联合HMA治疗较高危MDS患者存在临床获益，但需警惕治疗过程中发生严重血细胞减低等不良反应。