# Diagnosis and treatment understanding of Waldenström macroglobulinemia in China: a cross-sectional study

## TL;DR

This study explores Chinese doctors' understanding and treatment of Waldenström macroglobulinemia, highlighting misdiagnosis and treatment challenges.

## Contribution

The first nationwide survey on Waldenström macroglobulinemia in China reveals gaps in diagnosis and treatment practices.

## Key findings

- 22% of patients are misdiagnosed, with non-tertiary hospitals having higher misdiagnosis rates.
- 94% of physicians consider BTK inhibitors as the primary treatment for Waldenström macroglobulinemia.
- 66% of physicians believe improving awareness of the disease is crucial for better outcomes.

## Abstract

深度了解我国临床医师对华氏巨球蛋白血症（WM）疾病的认知，临床诊疗行为和经验，为促进我国WM规范化诊疗，改善WM患者临床结局提供研究证据。

开展面向全国多家三级以及二级医院内血液科、血液肿瘤科以及肿瘤内科医师的调研，自2022年2月至2022年7月招募有WM诊疗经验的临床医师，使用定性序贯定量调研的方法开展研究。

来自于22个省级行政区内33个城市中219家医院的415位临床医师参加了调研。调研结果显示，在诊断方面，虽然医师为疑似WM患者开具的检查检验项目较为统一（实验室检查项目建议率92％～99％、病理检查79％～95％、基因检查96％、影像学检查63％～83％），但在临床实践中（医师认为）仍有22％的患者会被误诊为其他疾病，且非三甲医院的误诊率高于三甲医院（29％对21％，P<0.001），WM极易与其他疾病混淆以及医师经验不足无法做出准确判断是医师认为的最主要原因；96％的医师认为WM患者需接受MYD88和CXCR4为主的基因检测，因其有助于疾病确诊以及指导治疗方案的选择。在治疗方面，55％的医师认为缓解症状是主要治疗目标，另外检查指标的改善（54％）以及延长总生存期（51％）也是我国医师关注的治疗目标。在有治疗指征的患者中，医师认为21％左右的患者不会接受治疗，主要是经济因素以及患者对疾病认知不足造成的。在选择治疗药物时，63％的医师会把患者是否可以负担治疗药物作为主要的影响因素，其次是患者合并症（61％）、基因检测结果（55％）、疾病风险等级（54％）等。在治疗方案选择上无论是初诊患者还是复发/难治患者，94％医师认为布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（Bruton tyrosine kinase inhibitors, BTKi）是WM最主要的治疗药物（初治95％，复发75％），BTKi中伊布替尼推荐比例最高（84％）。对于接受治疗的患者中，医师的认为约23％的患者不能完成计划的治疗方案，主要原因与有治疗指征但未接受治疗的原因相同。针对WM的学科发展，66％的医师认为仍需加强临床医师和患者对疾病认知，提高WM的诊断率。

本研究是首项针对WM的全国范围医师调研，系统性地描述了我国医师在WM诊疗中存在的问题，包括疾病误诊率高、基因检测和治疗新药可及性低、患者对治疗依从性差，我国医师认为改善医师和患者对WM的认识是当前亟须解决的问题之一。