# Treatment status of tyrosine kinase inhibitor for newly-diagnosed chronic myeloid leukemia: a domestic multi-centre retrospective real-world study

## TL;DR

This study examines the treatment patterns and outcomes of tyrosine kinase inhibitors in newly diagnosed chronic myeloid leukemia patients in China.

## Contribution

The study provides real-world insights into TKI treatment choices and outcomes in CML patients across China.

## Key findings

- Second-generation TKIs were associated with higher treatment response rates in CML patients.
- Ph+ additional chromosomal abnormalities were linked to worse survival outcomes in CML patients.

## Abstract

回顾性分析国内初诊慢性髓性白血病（CML）患者接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗现状。

回顾性收集来自中国27个省市自治区共77个中心自2006年1月至2022年12月期间确诊、年龄≥18岁、确诊后6个月内接受伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或氟马替尼作为一线治疗且资料相对完整的CML慢性期（CP）和加速期（AP）病例。分析一线TKI选择、目前用药现状、药物转换及原因，接受TKI治疗反应、结局及其影响因素。

研究最终纳入6 893例接受伊马替尼（4 906例，71.2％）、尼洛替尼（1 157例，16.8％）、达沙替尼（298例，4.3％）或氟马替尼（532例，7.2％）作为一线治疗的成人CML-CP（6 453例，93.6％）和AP（440例，6.4％）患者。所有患者中位随访43（IQR 22～75）个月，共1 581例（22.9％）患者由于耐药（1 055例，15.3％）、不耐受（248例，3.6％）、为追求更好疗效（168例，2.4％）、经济或其他原因（110例，1.6％）换药。AP患者换药比例显著高于CP患者（44.1％对21.5％，P<0.001），且因耐药而转换治疗的比例也显著更高（75.3％对66.1％，P＝0.011）。多因素分析显示，男性、低HGB浓度及ELTS评分中/高危组与CP患者较低的细胞遗传学、分子学反应获得率及较差的结局均相关，高WBC、一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关，初诊时携带Ph+附加染色体异常（ACA）与较差的无进展生存（PFS）相关，而Sokal评分中/高危组仅与较低的完全细胞遗传学反应、主要分子学反应获得率和较差的PFS相关；较低的HGB浓度和较大的脾脏与AP患者较低的细胞遗传学和分子学反应获得率相关，一线接受第二代TKI治疗与较高的治疗反应获得率相关，较低的PLT、较高的原始细胞比例和初诊时携带Ph+ ACA与较差的无转化生存相关，初诊时携带Ph+ ACA与较差的总生存相关。

目前，绝大多数的初诊CP或AP CML患者可长期获益于TKI治疗，获得较好的治疗反应及生存结局。