# Single non-blood-related umbilical cord blood transplantation using a reduced-intensity conditioning regimen for the treatment of severe aplastic anemia

## TL;DR

This study evaluates the effectiveness of a reduced-intensity conditioning regimen for umbilical cord blood transplants in treating severe aplastic anemia.

## Contribution

It introduces the use of low-dose rATG to reduce acute GVHD without increasing risks.

## Key findings

- All patients in the rATG group achieved hematopoietic recovery.
- The rATG group had a significantly lower acute GVHD rate compared to the non-rATG group.
- One-year overall survival was 87% with no significant difference between the groups.

## Abstract

评价减低强度预处理（RIC）方案单份非血缘脐带血移植（sUCBT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的临床疗效。

纳入2021年1月至2023年7月在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科接受sUCBT的63例SAA患者，对其临床资料进行回顾性分析。移植预处理均采用RIC方案：全身放射治疗（TBI）/全骨髓照射（TMI）4 Gy+氟达拉滨（Flu）（总量200 mg/m2，分5 d给药）+环磷酰胺（Cy）（总量120 mg/kg，分2 d给药），其中11例患者在上述预处理方案基础上加用兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（rATG）2 mg/kg（rATG组）。以环孢素A（CsA）联合霉酚酸酯（MMF）方案预防移植物抗宿主病（GVHD）。

rATG组与非rATG组患者一般资料及移植物情况差异均无统计学意义（P>0.05）。rATG组所有患者均获得造血重建，非rATG组5例患者发生原发性植入失败。两组移植后42 d中性粒细胞累积植入率及60 d血小板累积植入率差异无统计学意义。rATG组Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD发生率低于非rATG组［10.0％（95％CI 0.5％～37.4％）对46.2％（95％ CI 32.1％～59.1％），P＝0.032］，两组Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD及慢性GVHD发生率差异均无统计学意义（P＝0.428，P＝0.107）。两组植入前综合征（PES）、血流感染、巨细胞病毒（CMV）血症及出血性膀胱炎发生率差异均无统计学意义（P>0.05）。存活患者中位随访时间为536（61～993）d，全部患者移植后1年移植相关死亡率（TRM）为13.0％（95％CI 6.7％～24.3％），非rATG组、rATG组分别为15.5％（95％ CI 8.1％～28.6％）、0％（P＝0.189）。全部患者移植后1年总生存（OS）率为87.0％（95％CI 75.7％～93.3％）。rATG组、非rATG组移植后1年OS率分别为100％、84.5％（95％CI 71.4％～91.9％）（P＝0.198）。

含TBI或TMI联合Flu/Cy的RIC方案sUCBT治疗SAA具有较好的疗效。早期应用小剂量rATG可降低移植后急性GVHD发生率，未增加植入失败及感染风险。